加强中国罕见病患者用药保障

在 2018 年 5 月我国《第一批罕见病目录》正式发布之前，社会对罕见病的印象可能仅仅停留在霍金教授和冰桶挑战等公众人物或事件上。罕见病相对于常见病而言，在我国的社会认知度和关注度较低。但实际上，由于我国人口基数大，罕见病在中国其实并不“罕见 ”。大量的罕见病患者需要及时的诊疗和社会救助，但由于无力负担高昂药费或无药可用，很多患者面临着弃疗、不规范治疗的困境。很多坚持治疗的家庭也因长期负担高额治疗费用致贫返贫。“ 孤儿药 ” 作为防治罕见病的专用药，其用药可及性在上市种类、医保覆盖以及整体支出等关键指标上均有较大提升空间。习近平总书记等党和国家领导人对罕见病的关注度也不断提高，在不同场合下提出应把罕见病作为重点，提高药品供应保障能力。